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首次公开!恒诺康在BioAQ峰会发布全球唯一荧光标记帽类似物的研究进展

发布:2024-04-02 阅读:1245

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       近日,第二届中国生物药分析与质量峰会(BioAQ)在上海中谷小南国花园酒店隆重举行,恒诺康董事长张健存博士作为演讲嘉宾受邀出席。张健存博士在核酸药物分论坛就“荧光标记mRNA的一步法制备和体内外示踪”做了主题分享,介绍了恒诺康公司自主知识产权的目前最高蛋白表达效率的mRNA帽类似物LZCap®系列产品,并首次发布全球首创荧光标记帽类似物的研究进展。恒诺康通过将荧光染料修饰共转录加帽原料LZCap®,从而实现荧光标记mRNA的“一步法”制备,生成的mRNA可以正常表达蛋白,简化了mRNA体内外示踪。

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       荧光标记帽类似物可以用于直接观察追踪其加帽的靶标mRNA在细胞水平和动物活体内的运输、定位和表达,特别有助于mRNA递送系统效率评估和处方筛选,也对细胞摄取和胞内体逃脱机制的研究带来极大的帮助。标记技术亦可应用于基于mRNA技术的细胞治疗,荧光标记的mRNA能够追踪治疗细胞的归巢、分布和细胞命运决定,对于评估细胞治疗的有效性和安全性提供一种新的策略。并且也可以进一步拓展在基础生物学研究、基因编辑和mRNA疗法的安全性与毒理学评估、疾病模型和病理研究等领域的广泛应用。

       现有mRNA标记方法是通过mRNA合成后的后修饰引入荧光标记基团,合成过程复杂而且mRNA在修饰过程中易于分解。该荧光标记Cap1类似物方法简单、便捷,普遍适用于各种靶标mRNA一步法制备,而且不干扰蛋白翻译。 该技术在mRNA领域应用广泛,显著优势包括:

1)简化的操作流程:一锅法共转录过程简化了标记mRNA制备步骤,减少了时间和成本;通过直接在mRNA的Cap1帽处引入荧光基团,实现了对特定靶标mRNA的精准标记,同时提高了标记效率和准确性。

2)可以实现mRNA分子从细胞摄取到蛋白表达的全局活细胞成像。

3)简化并优化示踪窗口:与传统荧光蛋白标记相比,荧光基团标记的Cap1帽类似物合成的mRNA允许研究者在不影响蛋白功能的前提下,更早地观察到mRNA进入细胞以及蛋白表达的起始和过程。

       恒诺康已设计和合成了多个系列的自主知识产权的共转录帽类似物——LZCap®系列三核苷帽类似物,特别是多种荧光以及生物素标记的三核苷帽类似物属于全球首创。目前各类帽类似物已开始商业批生产和销售,荧光标记帽类似物将快速成为筛选脂质以及器官组织靶向递送系统的可靠工具,助力全球mRNA产品的开发,也有助于推动基因表达和基因治疗相关研究的发展。

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